أعلنت دولة الإمارات العربية المتحدة اعتماد علاج جيني جديد لمرضى ضمور العضلات الشوكي، في خطوة طبية متقدمة تعكس ريادتها الإقليمية والدولية في مجال الابتكار الدوائي والعلاجات الجينية الحديثة.
وأكدت مؤسسة الإمارات للدواء، الجهة التنظيمية المختصة بالدواء في دولة الإمارات، الموافقة الرسمية على دواء يحمل اسم «إتفيزما»، وهو علاج جيني متطور يستهدف الأسباب الوراثية المباشرة للمرض.
وأوضحت مؤسسة الإمارات للدواء أن علاج «إتفيزما» يعتمد على ناقل فيروسي غُدّي، يعمل على تعويض الجين المسبب لمرض ضمور العضلات الشوكي، ما يتيح استعادة الوظائف العصبية والعضلية بشكل جزئي أو كامل لدى الفئات المؤهلة طبيًا.
ويُستخدم العلاج للبالغين والأطفال من عمر عامين فما فوق، وفق معايير طبية دقيقة تضمن سلامة المرضى وتحقيق أقصى فائدة علاجية.
وبهذا القرار، أصبحت دولة الإمارات ثاني دولة على مستوى العالم تمنح الموافقة التنظيمية على هذا النوع من العلاج الجيني، وهو ما يعزز مكانتها كمركز إقليمي رائد في تبني العلاجات المتقدمة، خاصة في مجال الأمراض الوراثية النادرة.
ويُعد مرض ضمور العضلات الشوكي من الأمراض الوراثية النادرة والخطيرة، إذ يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات وصعوبات حركية وتنفسية، ويؤثر بشكل مباشر في جودة حياة المرضى، لا سيما الأطفال. ويأتي اعتماد هذا العلاج كطفرة نوعية، كونه لا يكتفي بتخفيف الأعراض، بل يستهدف السبب الجيني الجذري للمرض.
وفي هذا السياق، قالت مدير عام مؤسسة الإمارات للدواء، الدكتورة فاطمة الكعبي، إن اعتماد دواء «إتفيزما» يمثل خطوة محورية في مسيرة تطوير المنظومة الصحية في دولة الإمارات، ويجسد التزام الدولة بتوفير أحدث العلاجات الجينية المتقدمة للمرضى، خصوصًا المصابين بالأمراض الوراثية النادرة.
وأضافت الكعبي أن الموافقة على العلاج استندت إلى نتائج دراسات سريرية موسعة، أثبتت تحقيق تحسن ملموس في القدرات الحركية للمرضى، إضافة إلى استدامة هذه النتائج على المدى الطويل، ما يقلل من اعتماد المرضى على العلاجات التقليدية طويلة الأمد، ويمنحهم فرصة أفضل لحياة أكثر استقلالية.
كما أشارت إلى أن العلاج أظهر ملف أمان إيجابيًا خلال مراحل التقييم السريري، وهو ما عزز من ثقة الجهات التنظيمية في فعاليته وسلامته، مؤكدة أن مؤسسة الإمارات للدواء تطبق أعلى المعايير الدولية في تقييم واعتماد الأدوية الجديدة.
ويأتي هذا الاعتماد ضمن استراتيجية دولة الإمارات لتعزيز الابتكار الطبي، وتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات المتقدمة، ودعم البحث العلمي في مجالات الطب الجيني والعلاج الشخصي، بما ينسجم مع رؤية الدولة في بناء نظام صحي متكامل ومستدام.
ويُتوقع أن يسهم اعتماد «إتفيزما» في تحسين جودة حياة عدد كبير من المرضى داخل دولة الإمارات وخارجها، كما يعزز من مكانة الدولة كمركز عالمي لاستقطاب أحدث الحلول الطبية، ويعكس التزامها الإنساني بتخفيف معاناة المرضى المصابين بالأمراض النادرة.